Sono ormai numerose le malattie per le quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche costituisce la terapia standard. Per alcune patologie questa costituisce la sola terapia disponibile, per altre l’uso delle cellule staminali viene scelto solo quando la medicina classica é inefficace o la malattia é particolarmente aggravata.
 
Leucemia - cancro del sistema immunitario del sangue del quale sono responsabili i leucociti o globuli bianchi
Leucemie acute
  • Leucemia linfoblastica acuta
  • Leucemia mielogena acuta
  • Leucemia bifenotipica acuta
  • Leucemia acuta indifferenziata
Leucemie croniche
  • Leucemia mielogena cronica
  • Leucemia linfocitica cronica
  • Leucemia mielogena giovanile cronica
  • Leucemia mielomonocitica giovanile

Sindrome mielodisplasica (chiamata anche pre-leucemia)
  • Anemia refrattaria
  • Anemia refrattaria con siderobrlasti ad anello
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione
  • Leucemia mielomonocitica cronica

Linfoma - cancro dei linfociti che circolano nel sangue e nel sistema linfatico
  • Linfoma di Hodgkin
  • Linfoma non Hodgkin o Linfoma di Burkitt

Malattie eritrocitiche ereditarie – patologie legate ai globuli rossi, che contengono l’emoglobina che trasporta l’ossigeno nel sangue
  • Beta Talassemia Major (o anemia di Cooley)
  • Anemia Blackfan-Diamond
  • Aplasia pura dei globuli rossi
  • Anemia falciforme

Altre malattie legate alla proliferazione delle cellule del sangue
  • Anemie - malattie legate a malformazioni dei globuli rossi
  • Anemia aplastica grave
  • Anemia Fanconi (prima malattia curata con staminali del cordone ombelicale nel 1988)
  • Emoglobinuria parossistica notturna
  • Aplasia pura dei globuli rossi

Malattie piastriniche ereditarie – patologie legate alle piastrine, piccole cellule responsabili della coagulazione del sangue
  • Amegacariocitosi / Trombocitopenia congenita
  • Trombastenia di Glanzmann

Malattie mieloproliferative
  • Mielofibrosi acuta
  • Metaplasia agnogenica mieloide (Mielofibrosi)
  • Policitemia vera o rubra
  • Trombocitemia essenziale

Malattie ereditarie del sistema immunitario – Immunodeficienza grave combinata (SCID)
  • SCID con deficienza da adenosin-deaminasi (ADA-SCID)
  • SCID legata al cromosoma X
  • SCID con assenza di linfociti T e B
  • SCID con assenza di linfociti T ma linfociti B normali
  • Sindrome di Omenn

Neutropenie
  • Sindrome di Kostmann
  • Neutropenia da mielocatessi

Altre malattie ereditarie del sistema immunitario
  • Atassia telangiectasia
  • Sindrome del linfocita nudo
  • Immunodeficienza variabile comune
  • Sindrome di DiGeorge
  • Leukocyte Adhesion Deficiency (LAD)
  • Disordini linfoproliferativi
  • Disordini linfoproliferativi legati al cromosoma X (o suscettibilità al virus Epstein-Barr)
  • Sindrome di Wiskott-Aldrich

Malattie dei fagociti - i fagociti sono le cellule del sistema immunitario che ingeriscono e distruggono organismi estranei
  • Sindrome di Chediak-Higashi
  • Granulomatosi cronica
  • Deficienza neutrofilica attinica
  • Disgenesia reticolare

Cancro del midollo osseo
  • Mieloma multiplo
  • Leucemia delle cellule plasmatiche Plasma Cell Leukemia
  • Macroglobulinemia di Waldenstrom

Altri tipi di cancro
  • Neuroblastoma
  • Retinoblastoma

Inserimenti recenti: terapie standard con cellule staminali approvate nel 2008
Trapianti per malattie ereditarie del sistema immunitario e altri organi
  • Ipoplasia dei capelli e cartilagine (Cartilage-Hair Hypoplasia)
  • Malattia di Gunther
  • Sindrome di Hermansky-Pudlak
  • Sindrome di Pearson
  • Sindrome di Shwachman-Diamond
  • Mastocitosi sistemica

Trapianti per malattie metaboliche ereditarie
Malattie dello stoccaggio dei mucopolisaccaridi
  • Mucopolisaccarosidosi (MPS)
  • Sindrome di Hurler(MPS-IH)
  • Sindrome di Scheie(MPS-IS)
  • Sindrome di Hunter (MPS-II)
  • Sindrome di Sanfilippo (MPS-III)
  • Sindrome di Morquio (MPS-IV)
  • Sindrome di Maroteaux-Lamy(MPS-VI)
  • Sindrome di Sly, Deficienza da Beta-Glucuronidasi (MPS-VII)
  • Mucolipidosi II (I-cell Disease)

Malattie leucodistrofiche
  • Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatia (AMN)
  • Malattia di Krabbe (Leucodistrofia a cellule globoidi)
  • Leucodistrofia metacromatica

Malattie dello stoccaggio lisosomiale
  • Mallattia di Gaucher
  • Malattia di Niemann-Pick
  • Malattia diSandhoff
  • Malattia di Tay-Sachs
  • Malattia di Wolman

Altre malattie ereditarie
  • Malattia di Lesch-Nyhan
  • Osteopetrosi
 
 
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