Esistono malattie per le quali il trattamento con cellule staminali non ha ancora mostrato efficacia negli uomini. La ricerca in questi casi si trova in uno stadio preliminare ed è condotta per lo più da medici che agiscono al di fuori di studi clinici, conducendo sperimentazioni severamente controllate da precise regole sia in Europa che negli Stati Uniti. Rientrano in questa categoria anche gli esperimenti effettuati nei laboratori di ricerca su animali o colture cellulari.
 
Malattie autoimmuni
  • Artrite giovanile
  • Artrite reumatoide
  • Malattia di Crohn
  • Sindrome di Evan
  • Dermatomiosite giovanile
  • Scleroderma 

Terapie geniche
  • Anemia di Fanconi
  • Disordini metabolici (malattie leucodistrofiche, disordini dello stoccaggio,…)
  • Parkinson 

Trapianti per malattie legate alla proliferazione cellulare
  • Epidermolisi Bullosa 

Riparazioni di cellule nervose
Malattie del sistema nervoso centrale
  • Sclerosi amiotrofica laterale (SLA, o "malattia di Lou Gehrig")
  • Alzheimer
  • Malattia di Huntington
  • Parkinson 

Lesioni da trauma
  • Lesioni al midollo spinale
  • Recupero da ictus 

Riparazioni di organi 
  • Rene
    • Trapianto combinato di rene e cellule staminali emopoietiche
    • Generazione di cellule renali da cellule staminali adulte
  • Fegato
    • Generazione di cellule del fegato da cellule staminali ematopoietiche
  • Polmoni
    • Generazione di epitelio delle vie respiratorie da cellule staminali del midollo osseo
 
 
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